Ce médicament co-développé avec Sanofi, et dont le principe actif est le patisiran est indiqué dans la prise en charge de l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRh) chez les adultes. Cette maladie génétique rare potentiellement invalidante et mettant en jeu le pronostic vital affecte quelque 50.000 personnes à travers le monde.

Le coût d’un traitement d’ONPATTRO® qui a déjà obtenu le feu vert de la FDA a été fixé à 450.00 dollars par patient et par an.

Appelé l’«arme du silence», ce nouveau médicament empêche l’ARN messager de transmettre l’ordre d’un gène défectueux de produire des protéines anormales.

Alnylam et d’autres biotechs étudient la possibilité d’exploiter le patisiran dans la prise en charge d’autres pathologies, notamment les cancers, l’hépatite B, les maladies cardiovasculaires, ophtalmologiques, rénales ou encore neurodégénératives, comme l’Alzheimer.