Glybera : un médicament exceptionnel «victime» de son inaccessibilité !
Un médicament développé par des chercheurs canadiens a permis de guérir, en une seule fois, les patients souffrant du déficit familial en lipoprotéine lipase (déficit en LPL), une maladie très rare qui touche 200 patients sur un échantillon d’un million d’individus vivants dans la région de Saguenay.
Il s’agit du Glybera qui est le premier médicament capable de réparer un gène défectueux en une seule cure.
Malheureusement, ce traitement dont le prix a été fixé à un million de dollars, n’a pu bénéficier qu’à 31 personnes à travers le monde avant qu’il ne disparaisse.
Pendant deux ans et demi, la société AMT qui souhaitait le commercialiser a accumulé des pertes chiffrées en millions de dollars et a fini par être liquidée en 2012. Ses actifs ont été repris par une nouvelle compagnie privée, uniQure qui a scellé un partenariat avec la société italienne Chiesi qui a acquis, pour 31 millions d’euros, les droits de vente du Glybera en Europe, laissant ceux d’Amérique du Nord à uniQure.
Devant la réticence des gouvernements et des assureurs européens, Chiesi a décidé d’abandonner Glybera en avril 2017, soit deux ans seulement après sa mise sur le marché. Comme quoi, en industrie pharmaceutique, il ne suffit pas qu’un médicament soit efficace, il doit aussi être rentable !