Novartis a obtenu un avis favorable de la Commission européenne pour Luxturna (voretigene neparvovec) qui est considéré comme la première thérapie génique permettant de soigner la perte de vision liée à la dégénérescence héréditaire de la rétine.

Cette pathologie, qui affecte un patient sur 200.000, est associée à une mutation au niveau du gène RPE65 entraînant une perte de la vision qui évolue progressivement et inéluctablement vers la cécité.

Ce nouveau traitement apporte à l’œil une «copie fonctionnante» du gène RPE65 qui permet aux patients disposant de suffisamment de cellules rétiniennes viables de retrouver la vue.

«Il existe enfin un avenir prometteur pour le traitement des maladies génétiques rares de l’œil, après plus de 20 ans de recherche», a déclaré Bart Leroy, responsable du Département ophtalmologique de l’hôpital universitaire de Gand en Belgique.

L’accessibilité à ce traitement risque de poser un problème puisque L’américain Sparks Therapeutics, avec lequel Novartis a conclu un accord de distribution, le facture à environ 850.000 dollars pour une dose administrée en une seule fois.