La société japonaise Chugai vient d’annoncer que le critère d’évaluation primaire avait été atteint pour l’étude de phase III «HAVEN 1». Cette étude a pour objectif d’évaluer la prophylaxie de l’emicizumab administré hebdomadairement en injection sous-cutanée chez des patients de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A et présentant des inhibiteurs au facteur VIII.

Grâce à cet anticorps monoclonal bispécifique, on a assisté à une réduction statistiquement significative du nombre de saignements par rapport aux patients n’ayant reçu aucun traitement prophylactique.

Les effets secondaires constatés avec l’emicizumab ont été essentiellement des réactions au niveau du point d’injection.

D’après Tatsuro Kosaka, président et directeur d’exploitation de Chugai, «ce résultat indique que l’emicizumab pourrait constituer une avancée transformative dans le traitement de l’hémophilie A».

Faut-il le rappeler, deux patients ont connu des évènements thromboemboliques et deux autres ont développé une microangiopathie thrombotique (MAT). Ces évènements thromboemboliques et les MAT ont été observés chez des malades sous prophylaxie emicizumab et ayant reçu un concentré de complexe prothrombique activé afin de traiter les saignements intermenstruels.

Aucun des évènements thromboemboliques n’a nécessité le recours aux anticoagulants. Les deux cas de MAT ont été totalement résolus, et un patient est de nouveau sous emicizumab.

En 2015, l’emicizumab a obtenu la désignation de thérapie novatrice de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement prophylactique de patients âgés de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A et présentant des inhibiteurs au facteur VIII.
Source :  Mypharmaedition.com